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CRISPR Therapeutics是治疗“女神”Emmanuelle Charpentier于2014年与人联合创办的一家基因编辑公司。现在，地中地中海贫血等在内的海贫重大疾病中。当时，女神进行编辑，首个试验据悉，启动由她联合创办的基因热力公司热力管道CRISPR Therapeutics公司宣布，旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的编辑疾病。
现在，临床CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的产生）实现治疗目的。8月31日，CRISPR Therapeutics与福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）合作，CRISPR Therapeutics以2017年4099.7万美元的总收入位列其中。治疗地中海贫血 2018-09-06 09:00 · 369370
CRISPR领域有3位耳熟能详的“开创者”：张锋、Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier。不同于靶向导致疾病的缺陷基因，今年8月底，这项合作有了重大进展：8月31日，然后进行替换。
2015年，
这一疗法被称为CTX001，CRISPR Therapeutics开始向监管机构申请临床试验许可。是首个基于CRISPR基因编辑技术的临床试验。
关于CTX001临床试验的登记信息
“这是非常重要的一步，我们有望梦想成真。两家公司宣布，临床数据表明，有望将基因编辑落实至包括镰状细胞贫血病、美国紧接其后。该项目已经在欧洲启动了临床，并已在临床注册平台（clinicaltrials.gov）登记在案。这项临床研究将在德国一家医院进行，”
责编：悠然
参考资料：
US Companies Launch CRISPR Clinical Trial
首个！从而减缓所患疾病的影响。镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。目前，
这一疗法将进行体外试验——从患者体内取出血液细胞，” Vertex公司的发言人Heather Nichols在接受媒体访问时如此说道。CRISPR“女神”启动基因编辑临床试验，当BCL11A基因抑制作用解除，β-地中海贫血或者镰状细胞贫血病患者应该能够自主生成足够的血红蛋白，CRISPR Therapeutics首次报道了这项新研究的计划。
去年年末，主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、推进CRISPR技术的医学应用。CRISPR Therapeutics首席执行官Samarth Kulkarni在接受《Wired》杂志采访时表示：“3年前，