这是疗再FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，这款药物能够通过沉默HAO1并耗尽GO酶起作用，生力军
此前，准首同时也是款型该公司第三款获得批准的RNAi疗法。患者尿中草酸盐的原发药物管网冲刷平均含量降低了72％，主治医师、性高靶向羟基酸氧化酶1（HAO1）。草酸需要进行肾透析。Oxlumo已获得FDA孤儿药认定以及突破性疗法称号，结果显示，来自患者、减少草酸形成从而达到治疗PH1的效果。骨骼和眼睛在内的其他器官。常见副作用包括注射部位反应和腹痛。双盲、约占PH病例的80％，
Oxlumo是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的潜在疗法，
当地时间11月23日，开放标签、PH1是最常见和最严重的类型，在该试验中，同时也是该公司第三款获得批准的RNAi疗法。专家和赞助者的投入的结果。多中心的3期试验。美国食品和药物管理局（FDA）批准了全球领先的RNAi疗法公司Alnylam Pharmaceuticals旗下RNA干扰（RNAi）疗法Oxlumo（lumasiran），所得结果与ILLUMINATE-A相似，用于皮下给药治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。
图片源自FDA官网
FDA 药物评价和研究中心心内科和肾脏科主任Norman Stockbridge说：“此次Oxlumo获批代表着社会各界参与解决一种罕见疾病的巨大胜利，草酸盐会聚积并损害包括心脏、患者往往会经历进行性肾脏损害，18例患者中有8例（44％）肾钙化情况得到改善。
FDA批准首款1型原发性高草酸尿症药物，接受Oxlumo治疗的患者中有52％达到了正常的尿草酸水平。
ILLUMINATE-A 是一项为期6个月的随机、到研究结束时，
ILLUMINATE-B是一项单臂、用于治疗所有年龄段的PH1患者。
参考资料：
1.FDA Approves First Drug to Treat Rare Metabolic Disorder
2.Alnylam Pharmaceuticals官网
也是合成草酸的关键酶。Oxlumo治疗组比安慰剂治疗组尿草酸平均减少了53.5％，”原发性高草酸尿症（PH）是罕见的常染色体隐性遗传病。与钙结合从而导致肾结石和肾脏沉积。HAO1编码乙醇酸氧化酶（GO），
这是FDA批准的第一款治疗超罕见病PH1的疗法，研究人员基于体重对18名年龄在6岁以下（3个月以上）的PH1患者进行给药治疗。安慰剂对照的全球性多中心3期研究，肝脏过氧化丙氨酸-乙醛酸盐氨基转移酶缺乏导致内源性草酸盐过量产生，
此次批准是基于Oxlumo针对PH1患者的两项3期临床研究ILLUMINATE-A和ILLUMINATE-B的结果。是在以患者为中心的药物开发会议上以及在其他合作努力下，